Джеймс Уилсон (ученый) - James Wilson (scientist)

Джеймс М. Уилсон Биомедицинский исследователь, специализирующийся в генной терапии. Уилсон окончил Колледж Альбиона (Бакалавр химии) и университет Мичигана (Доктор медицинских наук).[1] Прошел ординатуру по внутренней медицине в Массачусетская больница общего профиля затем последовала постдокторская стипендия в Институте Уайтхеда.[2]

Уилсон является директором программы генной терапии, профессором Роуз Х. Вайс и директором Центра болезней сирот, а также профессором медицины и педиатрии в Медицинской школе Перельмана при Пенсильванском университете.[3] Ранее он занимал должность профессора Джона Герра Мюссера. Перельмана Медицинская школа.[4]

Уилсон несет ответственность за смерть Джесси Гелсингер. Правительство запретило ему работать в контролируемых FDA клинических испытаниях на людях в течение пяти лет в результате дела Гелсингера, которое привело к смещению его исследовательского фокуса в сторону изучения аденоассоциированных вирусов (AAV).[5]

Научный вклад

Исследования Уилсона включают разработку вирусных генных методов лечения генетических заболеваний. Основное внимание в исследованиях уделяется созданию новых векторов для повышения эффективности трансдукции и регулируемой экспрессии, а также выяснения иммунных ответов хозяина на вирусные векторы.[6] Его работа подчеркивает создание векторов для in vivo генная терапия с упором на аденоассоциированные вирусы. Эта работа началась с открытия в его лаборатории нового семейства AAV приматов; более 120 новых капсидов AAV были извлечены в виде латентных геномов из тканей приматов и изучены на предмет их биологии и потенциала в качестве векторов.[7][8] Это привело к более глубокому пониманию взаимодействий векторов-хозяев и к новому поколению векторов с существенно улучшенными профилями производительности по сравнению с исходными 6 изолятами AAV. Совсем недавно лаборатория Уилсона использовала AAV для успешной in vivo редактирование генома.[9][10]

По состоянию на 2018 год портфель переводческих исследований его лаборатории[требуется разъяснение ] включено более 30 программ по лечению сиротских болезней.[11]

Рекомендации

  1. ^ "Джеймс М. Уилсон | Факультет | О нас | Медицинская школа Перельмана | Медицинская школа Перельмана при Пенсильванском университете". www.med.upenn.edu. Получено 2018-09-28.
  2. ^ "Джеймс М. Уилсон - Биоскетч факультета". www.med.upenn.edu. Получено 2018-09-28.
  3. ^ "Программа генной терапии Пенсильванского университета | Наша команда". gtp.med.upenn.edu. Получено 2018-09-28.
  4. ^ «Профессорство Джона Герра Массера по медицине-исследованиям | Благотворительные профессора | Медицинская школа Перельмана при Пенсильванском университете». www.med.upenn.edu.
  5. ^ Циммер, Карл (13 августа 2013 г.). «Генная терапия выходит из позора, чтобы снова стать следующим большим событием» - через www.wired.com.
  6. ^ "Программа генной терапии Пенсильванского университета | На главную". gtp.med.upenn.edu. Получено 2018-09-28.
  7. ^ Гао, Гуан-Пин; Alvira, Mauricio R .; Ван, Лили; Кальседо, Роберто; Джонстон, Джули; Уилсон, Джеймс М. (2002-09-03). «Новые аденоассоциированные вирусы от макак-резусов в качестве векторов для генной терапии человека». Труды Национальной академии наук Соединенных Штатов Америки. 99 (18): 11854–11859. Дои:10.1073 / pnas.182412299. ISSN  0027-8424. ЧВК  129358. PMID  12192090.
  8. ^ Гао, Гуанпин; Vandenberghe, Luk H .; Alvira, Mauricio R .; Лу, ты; Кальседо, Роберто; Чжоу, Сянъян; Уилсон, Джеймс М. (июнь 2004 г.). «Клады аденоассоциированных вирусов широко распространены в тканях человека». Журнал вирусологии. 78 (12): 6381–6388. Дои:10.1128 / JVI.78.12.6381-6388.2004. ISSN  0022-538X. ЧВК  416542. PMID  15163731.
  9. ^ Ян, Ян; Ван, Лили; Белл, Питер; Макменамин, Дейрдра; Он, Чжэннин; Белый, Джон; Ю, Хунвэй; Сюй, Чэньюй; Моризоно, Хироки (март 2016 г.). «Двойная система AAV обеспечивает опосредованную Cas9 коррекцию метаболического заболевания печени у новорожденных мышей». Природа Биотехнологии. 34 (3): 334–338. Дои:10.1038 / nbt.3469. ISSN  1546-1696. ЧВК  4786489. PMID  26829317.
  10. ^ Ван, Лили; Смит, Джефф; Бретон, Камило; Кларк, Питер; Чжан, Цзя; Инь, Лэй; Че, Ян; Лейп, Джанель; Белл, Питер (сентябрь 2018 г.). «Мегануклеаза, нацеленная на PCSK9 в печени макака, приводит к стабильному снижению уровня холестерина в сыворотке». Природа Биотехнологии. 36 (8): 717–725. Дои:10.1038 / nbt.4182. ISSN  1546-1696. PMID  29985478. S2CID  51600299.
  11. ^ "Программа генной терапии Пенсильванского университета | Лаборатория трансляционных исследований". gtp.med.upenn.edu. Получено 2018-09-28.

внешняя ссылка

Программа генной терапии Пенсильванского университета: Программа генной терапии Пенсильванского университета | Дома

Центр болезней сирот при Пенсильванском университете: Центр лечения сирот | Дома