Лумакафтор - Lumacaftor

Лумакафтор

Клинические данные
Другие имена	VX-809
Данные лицензии	Европа EMA: по ИНН
Маршруты администрация	Устно
Код УВД	R07AX30 (ВОЗ) (сочетание с ивакафтор )
Легальное положение
Легальное положение	нас: ℞-только доступно только как Люмакафтор / ивакафтор
Идентификаторы
Название ИЮПАК 3- {6 - {[1- (2,2-Дифтор-1,3-бензодиоксол-5-ил) циклопропанкарбонил] амино} -3-метилпиридин-2-ил} бензойная кислота
Количество CAS	936727-05-8 N
PubChem CID	16678941
IUPHAR / BPS	7481
DrugBank	DB09280 Y
ChemSpider	17611836
UNII	EGP8L81APK
КЕГГ	D10134
ЧЭБИ	ЧЕБИ: 90951 Y
ЧЭМБЛ	ChEMBL2103870
Панель управления CompTox (EPA)	DTXSID30239523
ECHA InfoCard	100.241.800
Химические и физические данные
Формула	C24ЧАС18F2N2О5
Молярная масса	452.414 г · моль^−1
3D модель (JSmol )	Интерактивное изображение
Улыбки CC1 = C (N = C (C = C1) NC (= O) C2 (CC2) C3 = CC4 = C (C = C3) OC (O4) (F) F) C5 = CC (= CC = C5) C (= O) O
ИнЧИ InChI = 1S / C24H18F2N2O5 / c1-13-5-8-19 (27-20 (13) 14-3-2-4-15 (11-14) 21 (29) 30) 28-22 (31) 23 ( 9-10-23) 16-6-7-17-18 (12-16) 33-24 (25,26) 32-17h2-8,11-12H, 9-10H2,1H3, (H, 29,30 ) (H, 27,28,31) N Ключ: UFSKUSARDNFIRC-UHFFFAOYSA-N N
NY (что это?)  (проверять)

Лумакафтор (VX-809) является фармацевтическим препаратом, который действует как сопровождающий в течение сворачивание белка и увеличивает количество белков CFTR, которые переносятся на поверхность клетки.^[1] Он доступен в виде одной таблетки с ивакафтор; комбинация, люмакафтор / ивакафтор (имя бренда Оркамби), используется для лечения людей с кистозный фиброз кто гомозиготен по F508del мутация в регулятор трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR) ген, дефектный белок, вызывающий заболевание.^[2] Он был разработан Vertex Pharmaceuticals и комбинация была одобрена FDA в 2015 году.^[3] По состоянию на 2015 год люмакафтор не имел самостоятельного медицинского применения.^[1]

Смотрите также

• Аталурен, нацеленные на преждевременные стоп-кодоны

Рекомендации

1. Кук К., Тейлор-Кузар Дж. Л. (декабрь 2015 г.). «Люмакафтор и ивакафтор в лечении пациентов с муковисцидозом: современные данные и перспективы на будущее». Терапевтические достижения в лечении респираторных заболеваний. 9 (6): 313–26. Дои:10.1177/1753465815601934. PMID  26416827.
2. Этикетка Lumacaftor. Последнее обновление: июль 2015 г. Проверить индексную страницу здесь для обновления этикеток
3. «Оркамби (люмакафтор и ивакафтор)». CenterWatch. Получено 24 марта 2016.