Элосульфаза альфа - Elosulfase alfa

Элосульфаза альфа
Клинические данные
Торговые наименования	Вимизим
AHFS /Drugs.com	Информация для потребителей Multum
Данные лицензии	Европа EMA: по ИНН;
Беременность; категория	нас: C (риск не исключен); ;
Код УВД	A16AB12 (ВОЗ) ;
Легальное положение
Легальное положение	нас: ℞-только ;
Идентификаторы
Количество CAS	9025-60-9;
IUPHAR / BPS	7392;
ChemSpider	никто;
UNII	ODJ69JZG85;
КЕГГ	D10333;
Химические и физические данные
Формула	C5020ЧАС7588N1364О1418S34
Молярная масса	110826.09 г · моль−1

Элосульфаза альфа (торговое наименование Вимизим) - это препарат для лечения Синдром Моркио что вызвано дефицитом фермента N-ацетилгалактозамин-6-сульфатаза. Элосульфаза альфа - синтетическая версия этого фермента.

Элосульфаза альфа была разработана BioMarin Pharmaceutical Inc. и одобрен для использования в США Управление по контролю за продуктами и лекарствами в 2014.^[1]

Препарат применяется в заместительная ферментная терапия; исследование 2014 года подтвердило его эффективность у молодых пациентов с синдромом Моркио типа А.^[2] Лечение этим лекарством было наиболее эффективным при респираторных симптомах, повседневной активности и росте, как было подтверждено в статье 2015 года.^[3]

Стоимость элосульфазы альфа в некоторых странах составляет 400 000 долларов в год, из-за чего некоторым системам здравоохранения трудно позволить себе ее.^[4]

В июне 2019 года бельгийский суд вынес решение предварительный судебный запрет вынуждая BioMarin продолжать бесплатно поставлять Вимизим молодой девушке, страдающей синдромом Моркио. Компания BioMarin прекратила предоставлять препарат бесплатно в начале года после переговоров с бельгийскими органами здравоохранения относительно возмещение продукта неоднократно выходили из строя. Это заставило родителей начать Судебное производство заставить компанию и дальше предоставлять лекарства бесплатно. BioMarin было приказано продолжать делать это до тех пор, пока не будет вынесено окончательное решение или пока лекарство не будет доступно на бельгийском рынке по разумной цене.^[5]

использованная литература

^ «FDA одобрило Вимизим для лечения редкого врожденного ферментативного нарушения». Управление по контролю за продуктами и лекарствами. 14 февраля 2014 г.
^ Хендрикс С.Дж., Бертон Б., Флеминг Т.Р., Харматц П., Хьюз Д., Джонс С.А. и др. (Ноябрь 2014 г.). «Эффективность и безопасность заместительной ферментной терапии BMN 110 (элосульфаза альфа) при синдроме Моркио А (мукополисахаридоз IVA): рандомизированное плацебо-контролируемое исследование 3 фазы». Журнал наследственных метаболических заболеваний. 37 (6): 979–90. Дои:10.1007 / s10545-014-9715-6. ЧВК 4206772. PMID 24810369.
^ Hendriksz CJ, Giugliani R, Harmatz P, Mengel E, Guffon N, Valayannopoulos V и др. (Февраль 2015 г.). «Многодоменное влияние элозуфазы альфа на синдром Моркио А в ключевом исследовании фазы III». Молекулярная генетика и метаболизм. 114 (2): 178–85. Дои:10.1016 / j.ymgme.2014.08.012. PMID 25284089.
^ Предоставление жизненно важных лекарств австралийским детям с редкими заболеваниями на сумму 400 000 долларов. Правительство Австралии бесплатно предоставит жизненно необходимое лечение австралийским пациентам, страдающим редким заболеванием, известным как синдром Моркио А. Член парламента Достопочтенный Грег Хант. Министр здравоохранения. 15 июн 2017
^ "BioMarin moet verder levensreddend middel leveren aan Patiënte" [BioMarin должна продолжать предоставлять пациенту жизненно важные лекарства]. www.tijd.be (на голландском). Де Тийд. 26 июн 2019. Получено 26 июн 2019.

Эта препарат, средство, медикамент статья, касающаяся желудочно-кишечный тракт это заглушка. Вы можете помочь Википедии расширяя это.

[1] «FDA одобрило Вимизим для лечения редкого врожденного ферментативного нарушения». Управление по контролю за продуктами и лекарствами. 14 февраля 2014 г.

[2] Хендрикс С.Дж., Бертон Б., Флеминг Т.Р., Харматц П., Хьюз Д., Джонс С.А. и др. (Ноябрь 2014 г.). «Эффективность и безопасность заместительной ферментной терапии BMN 110 (элосульфаза альфа) при синдроме Моркио А (мукополисахаридоз IVA): рандомизированное плацебо-контролируемое исследование 3 фазы». Журнал наследственных метаболических заболеваний. 37 (6): 979–90. Дои:10.1007 / s10545-014-9715-6. ЧВК 4206772. PMID 24810369.

[3] Hendriksz CJ, Giugliani R, Harmatz P, Mengel E, Guffon N, Valayannopoulos V и др. (Февраль 2015 г.). «Многодоменное влияние элозуфазы альфа на синдром Моркио А в ключевом исследовании фазы III». Молекулярная генетика и метаболизм. 114 (2): 178–85. Дои:10.1016 / j.ymgme.2014.08.012. PMID 25284089.

[4] Предоставление жизненно важных лекарств австралийским детям с редкими заболеваниями на сумму 400 000 долларов. Правительство Австралии бесплатно предоставит жизненно необходимое лечение австралийским пациентам, страдающим редким заболеванием, известным как синдром Моркио А. Член парламента Достопочтенный Грег Хант. Министр здравоохранения. 15 июн 2017

[5] "BioMarin moet verder levensreddend middel leveren aan Patiënte" [BioMarin должна продолжать предоставлять пациенту жизненно важные лекарства]. www.tijd.be (на голландском). Де Тийд. 26 июн 2019. Получено 26 июн 2019.

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]