Гивосиран - Givosiran

Гивосиран

Клинические данные
Торговые наименования	Гивлаари
AHFS /Drugs.com	Монография
Данные лицензии	нас DailyMed: Гивосиран
Беременность категория	нас: N (еще не классифицировано)
Маршруты администрация	Подкожная инъекция
Код УВД	Никто
Легальное положение
Легальное положение	нас: ℞-только Европа: Только прием
Идентификаторы
Название ИЮПАК N- [1,3-бис [3- [3- [5 - [(2R, 3R, 4R, 5R, 6R) -3-ацетамидо-4,5-дигидрокси-6- (гидроксиметил) оксан-2-ил ») ] оксипентаноиламино] пропиламино] -3-оксопропокси] -2 - [[3- [3- [5 - [(2R, 3R, 4R, 5R, 6R) -3-ацетамидо-4,5-дигидрокси-6- (гидроксиметил ) оксан-2-ил] оксипентаноиламино] пропиламино] -3-оксопропокси] метил] пропан-2-ил] -12 - [(2R, 4R) -4-гидрокси-2-метилпирролидин-1-ил] -12-оксододеканамид
Количество CAS	1639325-43-1
PubChem CID	119058042
DrugBank	DB15066
UNII	ROV204583W
КЕГГ	D11702
Химические и физические данные
Формула	C524ЧАС694F16N173О316п43S6
Молярная масса	16300.42 г · моль^−1
3D модель (JSmol )	Интерактивное изображение
Улыбки C [C @@ H] 1C [C @ H] (CN1C (= O) RSSCCCCC (= O) NC (COCCC (= O) NCCCNC (= O) CCCCO [C @ H] 2 ​​[C @@ H] ( [C @ H] ([C @ H] ([C @ H] (O2) CO) O) O) NC (= O) C) (COCCC (= O) NCCCNC (= O) CCCCO [C @ H] 3 [C @@ H] ([C @ H] ([C @ H] ([C @ H] (O3) CO) O) O) NC (= O) C) COCCC (= O) NCCCNC (= O ) CCCCO [C @ H] 4 [C @@ H] ([C @ H] ([C @ H] ([C @ H] (O4) CO) O) O) NC (= O) C) O
ИнЧИ InChI = 1S / C78H139N11O30 / c1-50-42-54 (96) 43-89 (50) 65 [phone]-8-6-5-7-9-11-25-64 (103) 88-78 (47-111-39-27-61 [phone]-30-79-58 (97) 22-13-16-36-114-75-66 (85-51 (2) 93) 72 (108) 69 (105) 55 (44-90) 117-75,48-112-40-28-62 [phone]-31-80-59 (98) 23-14- 17-37-115-76-67 (86-52 (3) 94) 73 (109) 70 (106) 56 (45-91) 118-76) 49-113-41-29-63 (102) 84- 35-21-32-81-60 (99) 24-15-18-38-116-77-68 (87-53 (4) 95) 74 (110) 71 (107) 57 (46-92) 119- 77 / ч 50,54-57,66-77,90-92,96,105-110H, 5-49H2,1-4H3, (H, 79,97) (H, 80,98) (H, 81,99) ( H, 82,100) (H, 83,101) (H, 84,102) (H, 85,93) (H, 86,94) (H, 87,95) (H, 88,103) / t50-, 54-, 55-, 56-, 57-, 66-, 67-, 68-, 69 +, 70 +, 71 +, 72-, 73-, 74-, 75-, 76-, 77- / м1 / с1 Ключ: RUPXJRIDSUCQAN-PQNNUJSWSA-N

Гивосиран, продается под торговой маркой Гивлаари, предназначен для лечения взрослых с острым печеночная порфирия, генетическое заболевание, приводящее к накоплению токсичных порфирин молекулы, которые образуются при производстве гема (который помогает связывать кислород в крови).^[1][2] Гивосиран представляет собой небольшую интерферирующую РНК (миРНК), направленную на синтазу 5-аминолевулиновой кислоты, важный фермент в производстве гема.^[3]

Соединенные штаты. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) считает его первым в своем классе лекарством.^[4]

История

В ноябре 2019 года гивосиран был одобрен в США для лечения взрослых с острой печеночной порфирией (AHP).^[1][5]

Соединенные штаты. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) удовлетворило заявку на гивосиран революционная терапия обозначение приоритетный обзор обозначение, и орфанный препарат обозначение.^[1] FDA одобрило Givlaari Alnylam Pharmaceuticals.^[1]

Рекомендации

1. «FDA одобряет первое лечение наследственного редкого заболевания». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (Пресс-релиз). 20 ноября 2019. В архиве из оригинала 21 ноября 2019 г.. Получено 20 ноября 2019. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.
2. «FDA одобрило гивосиран для лечения острой печеночной порфирии». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (Пресс-релиз). 20 ноября 2019. В архиве с оригинала 21 ноября 2019 г.. Получено 20 ноября 2019. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.
3. https://www.drugbank.ca/drugs/DB15066
4. «Новые разрешения на лекарственную терапию 2019». Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. 31 декабря 2019 г.. Получено 15 сентября 2020.
5. "Снимки испытаний лекарств: Гивлаари". НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 20 ноября 2019 г.. Получено 24 января 2020. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.

внешняя ссылка

• «Гивосиран». Портал информации о наркотиках. Национальная медицинская библиотека США (NLM).