Lumasiran - Lumasiran

Lumasiran
Клинические данные
Торговые наименованияOxlumo
Другие именаALN-GO1
Данные лицензии
Беременность
категория
  • нас: N (еще не классифицировано)
Маршруты
администрация		Подкожный
Код УВД
  • Никто
Легальное положение
Легальное положение
Идентификаторы
Количество CAS
DrugBank
UNII
КЕГГ

Lumasiran, продается под торговой маркой Oxlumo, это лекарство для лечения первичная гипероксалурия тип 1 (PH1).[1][2]

Наиболее частые побочные эффекты включают реакцию в месте инъекции и боль в животе.[2]

Люмасиран представляет собой двухцепочечную малую интерферирующую рибонуклеиновую кислоту (миРНК), которая снижает уровни фермента гликолатоксидазы (ГО), воздействуя на информационную рибонуклеиновую кислоту (мРНК) HAO1 в гепатоцитах посредством РНК-интерференции.[3] Снижение уровня фермента GO снижает количество доступного глиоксилата, субстрата для производства оксалата.[3] Это приводит к снижению уровней оксалатов в моче и плазме - основной причины проявлений заболевания у людей с PH1.[3] Поскольку фермент GO находится выше по течению от дефицитного фермента аланин: глиоксилатаминотрансферазы (AGT), который вызывает PH1, механизм действия люмасирана не зависит от мутации основного гена AGXT.[3]

Медицинское использование

Люмасиран показан для лечения первичной гипероксалурии 1 типа (PH1) у взрослых и детей всех возрастов.[1]

PH1 - это редкое заболевание, при котором печень вырабатывает слишком много оксалата.[1] Оксалат выводится почками и с мочой.[1] У людей с PH1 дополнительный оксалат может вызвать камни в почках и почечную недостаточность.[1] Избыточный оксалат также может накапливаться и повредить другие части тела, включая глаза, сердце, кожу и кости.[1] Это называется оксалозом.[1]

История

Lumasiran оценивался в двух исследованиях с участием участников с PH1: рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании с участием участников от шести лет и старше и открытом исследовании с участием участников моложе шести лет. Возраст участников от четырех месяцев до 61 года при первой дозе. В первом исследовании 26 участников получали ежемесячную инъекцию люмасирана с последующей поддерживающей дозой каждые три месяца; 13 участников получили инъекции плацебо. Первичной конечной точкой было количество оксалата, измеренное в моче за 24 часа. В группе люмасирана у участников в среднем наблюдалось снижение оксалата в моче на 65% по сравнению со средним снижением на 12% в группе плацебо. К шестому месяцу исследования 52% участников, получавших люмасиран, достигли нормального суточного уровня оксалата в моче; ни один из участников, получавших плацебо, этого не сделал.

Во втором исследовании все 16 участников моложе шести лет получали люмасиран. Используя еще один метод измерения оксалата в моче, исследование показало, что в среднем на 71% снизилось содержание оксалата в моче к шестому месяцу исследования.

Заявка на лумазиран удовлетворена орфанный препарат, и революционная терапия обозначения. Кроме того, производитель получил ваучер на приоритетное рассмотрение редких детских заболеваний. FDA предоставило разрешение Oxlumo компании Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Общество и культура

Легальное положение

Lumasiran доступен в рамках Программы раннего доступа к лекарствам Великобритании (EAMS) с июля 2020 года.[1][3][4]

15 октября 2020 г. Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейское агентство по лекарствам (EMA) приняла положительное заключение, рекомендуя выдачу разрешения на продажу лекарственного препарата Oxlumo, предназначенного для лечения первичной гипероксалурии 1 типа (PH1).[5][6] Заявителем на это лекарственное средство является Alnylam Netherlands B.V.[5]

Рекомендации

  1. ^ а б c d е ж грамм час "Lumasiran: Отчет об общественной оценке (PAR)" (PDF). Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA). Получено 17 октября 2020. Содержит информацию государственного сектора под лицензией Open Government License v3.0.
  2. ^ а б «FDA одобрило первый препарат для лечения редких метаболических нарушений». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (Пресс-релиз). 23 ноября 2020 г.. Получено 23 ноября 2020. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.
  3. ^ а б c d е «Lumasiran: Протокол лечения: информация для медицинских работников» (PDF). Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA). Получено 17 октября 2020. Содержит информацию государственного сектора под лицензией Open Government License v3.0.
  4. ^ «Alnylam объявляет, что MHRA Соединенного Королевства предоставляет ранний доступ к Lumasiran». Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Пресс-релиз). 13 июля 2020 г.. Получено 17 октября 2020.
  5. ^ а б «Oxlumo: Ожидается решение ЕС». Европейское агентство по лекарствам (EMA). 16 Октябрь 2020. Получено 16 октября 2020. Текст был скопирован из этого источника © European Medicines Agency. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
  6. ^ «Первое лечение редкого состояния первичной гипероксалурии 1 типа». Европейское агентство по лекарствам (EMA) (Пресс-релиз). 15 Октябрь 2020. Получено 16 октября 2020. Текст был скопирован из этого источника © European Medicines Agency. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.

внешняя ссылка

  • "Люмасиран". Портал информации о наркотиках. Национальная медицинская библиотека США.