Marathon Pharmaceuticals - Marathon Pharmaceuticals - Wikipedia

Marathon Pharmaceuticals
ТипЧастный
ПромышленностьФармацевтические препараты
ОсновательРоберт Альтман[1]
Штаб-квартира
Нортбрук, Иллинойс
,
Соединенные Штаты Америки
Обслуживаемая площадь
Мировой
Ключевые люди
Роберт АльтманДжеффри С. Аронин, бывший председатель и главный исполнительный директор
ТоварыРазработаны препараты для небольших групп пациентов с высокой потребностью и для пациентов на поздних стадиях.

Marathon Pharmaceuticals ООО было частной биофармацевтические препараты Компания специализируется на лекарствах для людей с редкими заболеваниями.[2] В Иллинойс -основанная компания[3] разработан и изготовлен терапия и вывел их на рынок. В четырех офисах по всему миру работало 100 человек.[нужна цитата ] В 2017 году PTC Therapeutics приобрела права на препарат Marathon Pharmaceuticals. Эмфлаза (deflazacort) за 140 миллионов долларов после критики их плана продавать больным препарат по прейскурантной цене 89000 долларов в год, несмотря на то, что тот же препарат был доступен в Канаде и Великобритании по цене около 1000 долларов в год.[4][5]

Бизнес модель

Компания Marathon производила лекарства для небольших групп пациентов с высокой потребностью, включая пациентов с редкими заболеваниями, как указано в США. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) Закон о лекарственных препаратах для сирот. Закон определяет редкие заболевания как поражающие менее 200000 пациентов в США.[6]

Компания Marathon разработала лекарства на поздних стадиях, получила разрешения регулирующих органов, а затем произвела и выпустила на рынок лекарства с участием защита интересов пациентов группы. Регулирующие усилия Marathon были сосредоточены на получении одобрения FDA Новые лекарственные препараты (NDA) или заявки на получение биологической лицензии (BLA).[7]

Компания оказывала помощь подходящим пациентам с финансовыми трудностями.[8] и помогли пациентам получить другую помощь через Национальная организация редких заболеваний (NORD) и аналогичные группы поддержки пациентов.[9]

Компанию критиковали за ее бизнес-модель, в которой используются лазейки в регулировании и стимулы FDA для дешевого приобретения лекарств для лечения редких заболеваний и увеличения прейскурантной цены для получения прибыли.[10][11]

Марафон распространял свою продукцию в Северная Америка.

Трубопровод очистки

Марафон разработал лекарства[12] это нацелено неврологический, мускулистый, желудочно-кишечный и заболевания крови, включая дефлазакорт, новый препарат, замедляющий прогрессирование Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) у пациентов.[13] В январе 2015 года Marathon получил от FDA статус ускоренного приема дефлазакорта как потенциального средства для лечения МДД.[14] Exondys 51 и дефлазакорт по состоянию на 2 декабря 2017 года являются единственными одобренными FDA препаратами для лечения МДД. Большинство пациентов обычно умирают к 25 годам,[15] хотя в последнее время некоторые люди доживают до 30-40 лет[16] со вспомогательными устройствами и поддержкой.

Дефлазакорт

13 февраля 2017 г. генеральный директор Marathon, Джефф Аронин, объявила, что после четырех лет разработки и более 17 испытаний компания получила одобрение FDA на дефлазакорт (Эмфлаза)[17] лечить Мышечная дистрофия Дюшенна, а редкое заболевание Это затрагивает примерно 15000 мальчиков в США. До одобрения FDA менее 10% пациентов с Дюшеном в США имели доступ к Emflaza. После одобрения FDA все пациенты Дюшенна имеют доступ к одобренным FDA и произведенным в США препаратам, которые покрываются более чем 170 плательщиками и более 45 программами Medicaid штата.[18]

На фоне разногласий по поводу предложенной для плательщиков оптовой цены в $ 89 000 Marathon продала Emflaza и связанные с ней активы PTC Therapeutics, фирме с 20-летней историей в разработке лекарств для Дюшенна. В Канаде тот же препарат, хотя он никогда не был одобрен для лечения Дюшена, можно было купить примерно по 1 доллару за таблетку и использовать не по назначению для лечения болезни.[19] В соответствии с Журнал "Уолл Стрит цена, которую предлагал Marathon, была «примерно в 70 раз» выше, чем дефлазакорт стоил бы за границей, например, в Европе, где он был одобрен для лечения 23 показаний для 83 миллионов пациентов.[20] В 2015 году Чикаго Трибьюн В статье родители выразили обеспокоенность тем, что, если дефлазакорт будет одобрен в Соединенных Штатах, руководящие принципы FDA, похоже, предполагают, что родители не смогут «заказывать его из другой страны». Они опасались, что «лекарство в США может быть намного дороже, чем текущие международные цены, что оставит вопрос о страховом покрытии».[21] Сенатор Берни Сандерс и респ. Элайджа Каммингс исследуют цену на лекарство в рамках более крупного расследования стоимости фармацевтических препаратов.[17]

Рекомендации

  1. ^ Уокер, Джозеф (2 мая 2017 г.). «Восстание против заоблачных цен на лекарства побуждает пионера обналичить деньги». WSJ.
  2. ^ "НОРД". Национальная организация по редким заболеваниям. Получено 17 июн 2014.
  3. ^ «О марафоне». Marathon Pharmaceuticals. Получено 17 июн 2014.
  4. ^ «PTC приобретает DMD Med Emflaza у Marathon Pharma на сумму до 190 миллионов долларов». Новости мышечной дистрофии.
  5. ^ Манган, Мэг Тиррелл, Дэн (13.02.2017). "Марафон приостанавливает выпуск препарата от мышечной дистрофии за 89 000 долларов в США на фоне негодования в отношении цен". CNBC. Получено 2017-11-22.
  6. ^ "Закон о лекарственных средствах для сирот - соответствующие выдержки". Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Получено 17 июн 2014.
  7. ^ «Процесс подачи заявок на получение лицензии на биологические препараты (BLA) (CBER)». Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Получено 17 июн 2014.
  8. ^ «Программа помощи пациентам». RxAssist. Получено 21 июля 2014.
  9. ^ «Программа поддержки пациентов». Marathon Pharmaceuticals. Получено 17 июн 2014.
  10. ^ «Marathon Pharmaceuticals взимает 89 000 долларов за лекарство от мышечной дистрофии после 70-кратного увеличения». Fox News. 2017-02-11. Получено 2017-11-22.
  11. ^ Лоу, Дерек (2017-04-26). "Marathon Pharmaceuticals обналичивает". В поисках альфы. Получено 2017-11-22.
  12. ^ "Трубопровод". Marathon Pharmaceuticals. Получено 17 июн 2014.
  13. ^ «Сарепта (SRPT) ниже, поскольку Marathon Pharma получает статус орфанного препарата для дефлазакорта». StreetInsider.com. Получено 21 июля 2014.
  14. ^ Херст, Эллен Джин. «Препарат от мышечной дистрофии Дюшенна может поступить в продажу в США в 2016 году». chicagotribune.com.
  15. ^ "Мышечная дистрофия Дюшенна". Медлайн Плюс. Национальная медицинская библиотека США и национальные институты здравоохранения. Получено 17 июн 2014.
  16. ^ "Обзор". Ассоциация мышечной дистрофии. Получено 17 июн 2014.
  17. ^ а б Джозеф Уокер и Сьюзан Пуллиам (13 февраля 2017 г.), Фирма откладывает выпуск лекарства от мышечной дистрофии в США из-за критики цены в 89000 долларов: Сандерс, Каммингс изучают, как Marathon Pharmaceuticals установила высокую цену на старое лекарство, Журнал "Уолл Стрит, получено 13 февраля, 2017CS1 maint: использует параметр авторов (связь)
  18. ^ Лопес, Хосе Маркес; PhD (24 августа 2017 г.). «PTC Therapeutics выделяет методы лечения Дюшена Translarna и Emflaza в корпоративном отчете».
  19. ^ Клифтон Си Мукерджи (10 февраля 2017 г.). "Ежедневный мозговой штурм". Получено 13 февраля, 2017.
  20. ^ Джозеф Уокер и Сьюзан Пуллиам (13 февраля 2017 г.), Marathon Pharmaceuticals взимает 89000 долларов за лекарство от мышечной дистрофии после 70-кратного увеличения, Журнал "Уолл Стрит, получено 13 февраля, 2017, Одобренный FDA дефлазакорт лечит редкий тип заболевания мальчиковCS1 maint: использует параметр авторов (связь)
  21. ^ Эллен Джин Херст (19 января 2015 г.), Препарат от мышечной дистрофии Дюшенна может поступить в продажу в США в 2016 году, Чикаго Трибьюн, получено 13 февраля, 2017, было показано, что продлевает жизнь ... прогрессирующее и смертельное заболевание, для лечения которого в США нет лекарств.

внешняя ссылка