Arcturus Therapeutics - Arcturus Therapeutics

Arcturus Therapeutics
Общественные
Торгуется какNASDAQ: ARCT
ПромышленностьФармацевтическая индустрия
Основан2013; 7 лет назад (2013)
Штаб-квартираСан-Диего, Калифорния, США
Ключевые люди
Джозеф Пэйн (президент, генеральный директор и директор совета)

Падманаб Чивукула, (CSO и COO) Эндрю Сассин (финансовый директор) Стив Хьюз (директор по развитию)

Лэнс Курата (директор по правовым вопросам)
ТоварыARCT-810 для лечения ОТКД; получил статус орфанного препарата FDA 27 июля 2019 г .; Фаза 1 клинических испытаний на здоровых добровольцах началась 5 июня 2020 г.


ARCT-021 вакцина от COVID-19; Фаза 1/2 начата 22 июля 2020 г.
Интернет сайтwww.arcturusrx.com

Arcturus Therapeutics американец биотехнологическая компания сосредоточены на открытии, разработке и коммерциализации лекарств от редких заболеваний с упором на РНК. Arcturus разработал новую, мощную и безопасную платформу для РНК-терапии под названием LUNAR, запатентованную систему доставки на основе липидов для РНК-лекарств, включая малую интерферирующую РНК, информационную РНК, редактирование генов, ДНК, антисмысловые и микроРНК олиготерапевтические препараты.

В линейку продуктов компании входят препараты для лечения редких заболеваний, таких как дефицит орнитин-транскарбамилазы (OTCD) и респираторные заболевания, такие как кистозный фиброз. Вакцинные препараты включают вакцину-кандидат от COVID-19, которая в настоящее время разрабатывается совместно с Сингапурский ученые в Duke – NUS Медицинская школа.

История компании

Компания Arcturus Therapeutics, основанная в 2013 году Джозефом Пейном и доктором Падом Чивукулой, находится в Сан-Диего, Калифорния, США. Основной технологической платформой компании является запатентованная система доставки, опосредованная липидными наночастицами, способная доставлять терапевтическую РНК или ДНК к клеткам-мишеням внутри тела пациента.[1] В портфеле компании не менее 10 разрабатываемых терапевтических препаратов на основе РНК.

27 июняth 2019, FDA предоставило Орфанное лекарство Обозначение для ведущего продукта-кандидата компании ARCT-810 для лечения наследственного метаболического нарушения дефицита орнитин-транскарбамилазы (OTCD). ОТКД - наиболее распространенное нарушение цикла мочевины, которое влияет на способность человека выводить токсичные продукты жизнедеятельности из организма. Обозначение орфанного препарата присваивается препаратам, способным лечить редкие заболевания, от которых страдают менее 200 000 человек в Соединенных Штатах.[2] Лекарственные препараты, одобренные FDA и имеющие статус орфанных лекарств, получают до 7 лет эксклюзивного права на маркетинг. 13 апреля 2020 года было объявлено, что FDA США разрешило подать заявку на новый исследуемый препарат (IND) для фазы 1b исследования у пациентов с ОТСД. [3] Еще одна заявка на проведение клинических испытаний (CTA) для исследования фазы 1 на здоровых добровольцах была одобрена Управлением по безопасности лекарственных средств и медицинских устройств Новой Зеландии (Medsafe). 5 июня 2020 года компания Arcturus Therapeutics объявила о введении ARCT-810 своему первому здоровому добровольцу в рамках фазы 1 исследования. [4]

Платформа

Основная технологическая платформа Arcturus Therapeutics для РНК-терапии называется LUNAR. [5][6] новая наночастица с липидами. LUNAR - это многокомпонентная система доставки лекарств, которая позволяет ученым нацеливаться на определенные клетки внутри тела и доставлять полезную нагрузку РНК в цитозоль клеток. Как только происходит высвобождение РНК в цитозоль, нормальный трансляционный аппарат клетки может взаимодействовать с РНК, создавая функциональный белок, оказывающий терапевтический эффект.

ARCT-810, основной продукт компании, использует липидно-опосредованную платформу доставки Arcturus LUNAR, предназначенную для безопасной и эффективной доставки внебиржевой матричной РНК в клетки печени. LUNAR-опосредованная доставка в печень была подтверждена в сотрудничестве с Институт биологических исследований Солка в Ла-Хойя, Калифорния, который продемонстрировал успешную LUNAR-опосредованную доставку матричной РНК фактора IX (мРНК FIX) в печень, как сообщается в публикации в PNAS, где была подтверждена его эффективность. LUNAR - это эффективная и воспроизводимая платформа для доставки мРНК LNP для потенциально лечения заболеваний, требующих замены белка. [7] Исследователи из Онкологический центр доктора медицины Андерсона также продемонстрировали уникальное применение микроРНК, доставляемых в наночастицах, с использованием платформы LUNAR в качестве нового иммунотерапевтического средства для лечения злокачественных новообразований.[8]


STARR

Технологическая платформа STARR объединяет самореплицирующуюся мРНК с LUNAR, создавая способность генерировать защитный иммунный ответ против инфекционных патогенов или увеличивая терапевтическую экспрессию белка для потенциального предотвращения и лечения различных заболеваний. Arcturus разрабатывает вакцину для защиты от COVID-19 с использованием технологии STARR.

Продукты в разработке

У компании есть по крайней мере 10 программ в разработке для новых терапевтических РНК, как полностью, так и в сотрудничестве с другими фармацевтическими компаниями и Academic Labs.

LUNAR-OTC

Основная программа компании по развитию: препарат мРНК для лечения дефицита орнитин-транскарбамилазы, опасного для жизни генетического заболевания, вызванного нехваткой безрецептурного фермента в клетках печени. Безрецептурные препараты могут вызвать судороги, кому и смерть у нелеченных пациентов. В настоящее время нет лекарства от дефицита безрецептурных препаратов. В 2019 году LUNAR OTC получил статус орфанного лекарства FDA.[9] Клинические испытания Lunar OTC на людях начались в июне 2020 года. [10]

ЛУНАР-CF

В сотрудничестве с Фонд кистозного фиброза для лечения муковисцидоза.[11]

LUNAR-GSD

В сотрудничестве с Ультрагеникс лечить Болезнь накопления гликогена типа III.[12]

ЛУННЫЙ-Редкий

В сотрудничестве с Ultragenyx для разработки терапевтических кандидатов для определенных целей редких заболеваний.

LUNAR-HBV

В сотрудничестве с Янссен разработать лекарства для лечения вирусной инфекции гепатита В.[13]

ЛУНАР-НАШ

В сотрудничестве с Такеда разработать лекарства для лечения НАСГ и других желудочно-кишечных заболеваний.[14]

ЛУНАР-РПЛ

В сотрудничестве с Синтетическая геномика разработать улучшенную технологию для вакцин и терапевтических средств.[15]

LUNAR-AH

В сотрудничестве с Синтетическая геномика разработать вакцины для профилактики инфекционных заболеваний.

LUNAR-CV

Программа, находящаяся в полной собственности, сосредоточена на редких сердечно-сосудистых заболеваниях.

ЛУНАР-МД

Полная программа, посвященная редким метаболическим заболеваниям.

LUNAR-COV19

В ответ на COVID-19 пандемия, Arcturus Therapeutics стала партнером сингапурской Duke – NUS Медицинская школа разработать COVID-19 вакцина с использованием технологии STARR[16] Компания также сотрудничает с Каталент, контрактная организация по разработке и производству, для производства нескольких партий Arcturus 'COVID-19 мРНК вакцина кандидат.[17] Клинические испытания LUNAR-COV19 на людях начались в июле 2020 года. [18]

Рекомендации

  1. ^ Энциклопедия информационных наук и технологий, четвертое издание. под редакцией Хосров-Пур.
  2. ^ «Обозначение орфанного продукта: лекарственные средства и биологические продукты». Веб-сайт FDA. 24 июл 2019.
  3. ^ «Безопасность, переносимость и фармакокинетика ARCT-810 у стабильных взрослых субъектов с дефицитом безрецептурных препаратов - просмотр полного текста - ClinicalTrials.gov». Clinicaltrials.gov. Получено 2020-07-27.
  4. ^ «Arcturus Therapeutics объявляет о первом здоровом добровольце, получившем дозу препарата ARCT-810 в фазе 1 для выявления дефицита орнитин-транскарбамилазы (OTC) | Arcturus Therapeutics, Inc». ir.arcturusrx.com. Получено 2020-07-27.
  5. ^ Теруки, Янаги (28 июня 2016 г.). «Опосредованный липидными наночастицами перенос миРНК против PCTAIRE1 / PCTK1 / Cdk16 ингибирует рост рака in vivo». Молекулярные терапевтические нуклеиновые кислоты. 5 (6): e327.
  6. ^ Стейн, Ричард (26 мая 2017 г.). «Лучшее нацеливание, доставка методов лечения РНКи». Новости генной инженерии и биотехнологии. 37 (11): 1, 14–17. Дои:10.1089 / gen.37.11.02.
  7. ^ Рамасвами, Сувасини (7 марта 2017 г.). «Системная доставка матричной РНК фактора IX для заместительной белковой терапии». PNAS. 114 (10): E1941 – E1950. Дои:10.1073 / pnas.1619653114. ЧВК  5347596. PMID  28202722.
  8. ^ Яги, Насер (1 марта 2017 г.). «Иммуномодулирующие терапевтические наночастицы для лечения внутримозговой глиомы». Нейроонкология. 9 (3): 372–382. Дои:10.1093 / neuonc / now198. ЧВК  5464307. PMID  27765835.
  9. ^ "Arcturus Therapeutics получает статус орфанного лекарства". Разработка и доставка лекарств.
  10. ^ «Arcturus Therapeutics объявляет о первом здоровом добровольце, получившем дозу препарата ARCT-810 в фазе 1 для выявления дефицита орнитин-транскарбамилазы (OTC) | Arcturus Therapeutics, Inc». ir.arcturusrx.com. Получено 2020-07-27.
  11. ^ Лопес, доктор философии, Хосе Маркес (25 июня 2018 г.). «РНК-терапия CF показывает многообещающие результаты доклинических исследований». Новости кистозного фиброза сегодня.
  12. ^ «mRNA therapeutics - Arcturus Therapeutics / Ultragenyx Pharmaceutical». Adis Insights, Springer. 21 июн 2019.
  13. ^ Адамс, Бен (19 октября 2017 г.). «Джонсон и Джонсон, RNA biotech Arcturus объединяют в борьбе с гепатитом B». Жестокая биотехнология.
  14. ^ Элвидж, Сюзанна. «Смешанные результаты в NASH для Gilead». BioPharma Drive.
  15. ^ Коток, Аллан (31 октября 2017 г.). "Партнер компаний RNA Meds по вакцинам для человека и животных". Научный бизнес.
  16. ^ «Коронавирус: клинические испытания проекта вакцины в Сингапуре могут начаться в августе». The Straits Times. Получено 27 апреля 2020.
  17. ^ «Вместе с Arcturus Catalent реализует еще один проект COVID - Bioprocess Insider». BioProcess International. 2020-05-06. Получено 2020-05-08.
  18. ^ "Фаза 1/2" Исследование возрастающей дозы исследуемой вакцины ARCT-021 от SARS-CoV-2 у здоровых взрослых субъектов - Просмотр полного текста - ClinicalTrials.gov ". Clinicaltrials.gov. Получено 2020-07-27.

Внешняя ссылка