Биострофин - Biostrophin

Биострофин это лекарство, которое может служить средством для генная терапия, при лечении Дюшенн и Беккер мышечная дистрофия.[1]

В качестве мутации в ген который кодирует белок дистрофин является основным дефектом, ответственным за оба заболевания, биострофин доставит генетически сконструированную функциональную копию гена в молекулярный уровень пораженных мышечных клеток.[1] Дозировка, а также жизнеспособные средства для системного высвобождения препарата у пациентов в настоящее время исследуются с использованием обоих собачий и примат животные модели.[2]

Биострофин производится компанией Asklepios BioPharmaceuticals, Inc. при финансовой поддержке Ассоциация мышечной дистрофии.[3]

Смотрите также

Другие препараты при мышечной дистрофии Дюшенна

Рекомендации

  1. ^ а б Хурдаян В.К., Боззо Дж., Проус Дж. Р. (октябрь 2005 г.). «Хроники открытия лекарств». Новости и перспективы наркотиков. 18 (8): 517–522. Дои:10.1358 / dnp.2005.18.8.953409. ISSN  0214-0934. PMID  16391721.
  2. ^ http://www.ncbiotech.org/news_and_events/industry_news/duchenne.html Декабрь 2006 г. В архиве 17 октября 2007 г. Wayback Machine
  3. ^ «Асклепиос Биофармацевтика, Инк. Объявляет о перекрестной лицензии с GlaxoSmithKline». 2006-09-28.

внешняя ссылка