Луспатерсепт - Luspatercept

Луспатерсепт
Клинические данные
Торговые наименованияРеблозил
Другие именаАСЕ-536, луспатерсепт-аамт
AHFS /Drugs.comМонография
MedlinePlusa620043
Данные лицензии
Беременность
категория
  • нас: N (еще не классифицировано)[1]
Маршруты
администрация		Подкожная инъекция
Код УВД
Легальное положение
Легальное положение
Идентификаторы
Количество CAS
PubChem CID
DrugBank
ChemSpider
  • никто
UNII
КЕГГ
Химические и физические данные
ФормулаC3350ЧАС5070N906О1044S38
Молярная масса75958.99 г · моль−1

Луспатерсепт, продается под торговой маркой Реблозил, это лекарство, используемое для лечения анемии у бета-талассемия и миелодиспластические синдромы. Это было развитый к Acceleron Pharma в сотрудничестве с Celgene.[2]

Соединенные штаты. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) награжден орфанный препарат статус в 2013 году, и обозначение ускоренного пути в 2015 г. по обоим показаниям.[3] Соединенные штаты. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) считает, что это первое в своем классе лекарство.[4]

Клиническая разработка

В исследованиях III фазы оценивалась эффективность луспатерсепта для лечения анемии при гематологических нарушениях бета-талассемия.[5] и миелодиспластические синдромы.[6][7]

Структура и функции

Луспатерсепт - это рекомбинантный гибридный белок происходит от рецептор активина человека типа IIb (ActRIIb), связанный с белком, полученным из иммуноглобулин G.[8] Связывает TGF (трансформирующий фактор роста бета ) надсемейство лиганды уменьшить SMAD сигнализация.

История

Соединенные штаты. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) в ноябре 2019 года предоставило разрешение на использование луспатерсепта-aamt для лечения анемии (недостатка эритроцитов) у взрослых пациентов с бета-талассемией, которым требуется регулярное переливание эритроцитов (эритроцитов).[9][10][11][12]

Люспатерсепт был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в июне 2020 года.[13]

Рекомендации

  1. ^ «Луспатерсепт (Реблозил) во время беременности». Drugs.com. 16 декабря 2019 г.. Получено 27 января 2020.
  2. ^ «Луспатерсепт: наш кандидат на ведущий продукт». Acceleron Pharma. Получено 22 мая 2017.
  3. ^ «Ускоренное разрешение FDA для лечения пациентов с бета-талассемией предоставлено люспатерсепту» (Пресс-релиз). Acceleron / Celgene. 18 мая 2015. Получено 22 мая 2017 - через Business Wire.
  4. ^ «Новые разрешения на лекарственную терапию 2019». Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. 31 декабря 2019 г.. Получено 15 сентября 2020.
  5. ^ Номер клинического исследования NCT02604433 для "Исследование эффективности и безопасности люспатерсепта (ACE-536) по сравнению с плацебо у взрослых, которым требуется регулярное переливание эритроцитов из-за бета (β) талассемии (ВЕРИТЬ)" ClinicalTrials.gov
  6. ^ Номер клинического исследования NCT02631070 для «Исследования луспатерсепта (ACE-536) для лечения анемии, вызванной миелодиспластическими синдромами очень низкого, низкого или среднего риска (MEDALIST)» на ClinicalTrials.gov
  7. ^ "Луспатерсепт". AdisInsight. Получено 1 февраля 2017.
  8. ^ "Луспатерсепт". Тезаурус NCI. Национальный институт рака.
  9. ^ «FDA одобряет первую терапию для лечения пациентов с редким заболеванием крови». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (Пресс-релиз). 8 ноября 2019. В архиве из оригинала 13 ноября 2019 г.. Получено 13 ноября 2019. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.
  10. ^ "Reblozyl (luspatercept-aamt) История одобрения FDA". Drugs.com. В архиве из оригинала 13 ноября 2019 г.. Получено 13 ноября 2019.
  11. ^ «FDA одобряет Реблозил (луспатерцепт-aamt) для лечения анемии у взрослых с бета-талассемией, которым требуется регулярное переливание эритроцитов». Celgene (Пресс-релиз). 8 ноября 2019. В архиве из оригинала 13 ноября 2019 г.. Получено 13 ноября 2019.
  12. ^ "Снимки испытаний лекарств: Реблозил". НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 8 ноября 2019 г.. Получено 26 января 2020. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.
  13. ^ «Реблозил ЕПАР». Европейское агентство по лекарствам (EMA). 28 апреля 2020 г.. Получено 26 сентября 2020.

внешняя ссылка

  • "Луспатерсепт". Портал информации о наркотиках. Национальная медицинская библиотека США.