Ромиплостим - Romiplostim - Wikipedia

Ромиплостим
Клинические данные
Торговые наименования	Nplate
AHFS /Drugs.com	Монография
MedlinePlus	a609008
Данные лицензии	Европа EMA: по ИНН; нас DailyMed: Ромиплостим; нас FDA: Nplate;
Беременность; категория	нас: C (риск не исключен); ;
Маршруты; администрация	Подкожная инъекция
Код УВД	B02BX04 (ВОЗ) ;
Легальное положение
Легальное положение	AU: S4 (Только по рецепту) ; нас: ℞-только ;
Фармакокинетический данные
Устранение период полураспада	От 1 до 34 дней
Идентификаторы
	Название ИЮПАК L-метионил [человеческий иммуноглоблин тяжелой константной гамма-1- (227 C-концевых остатков) -пептид (Fc-фрагмент)] слитый белок с 41 аминокислотным пептидом, (7-7 ': 10,10') - димер бисдисульфида;
Количество CAS	267639-76-9 ;
IUPHAR / BPS	6974;
ChemSpider	никто;
UNII	GN5XU2DXKV;
ЧЭМБЛ	ЧЕМБЛ1201832 ;
Химические и физические данные
Формула	C2634ЧАС4086N722О790S18
Молярная масса	59085.01 г · моль−1
	(что это?) (проверять)

Ромиплостим (rINN, USAN ) это гибридный белок аналог тромбопоэтин, а гормон что регулирует тромбоцит производство.

Показания и маркетинг

Препарат разработан Amgen и продается под торговой маркой Nplate через программу ограниченного использования под названием NEXUS.^[1] Во время разработки и клинические испытания препарат получил название AMG531.

Ромиплостим показан как потенциальное средство для лечения хроническая идиопатическая (иммунная) тромбоцитопеническая пурпура (ИТП).^[2] Ромиплостим был назначен орфанный препарат посредством Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в 2003 году, поскольку хроническая популяция ИТП в США составляет менее 200 000 человек (считается, что хроническое взрослое население ИТП в США составляет около 60 000 человек, причем число женщин превышает число мужчин в два раза).^[3] Оптовая стоимость ромиплостима при еженедельном приеме в настоящее время оценивается в 55 250 долларов США в год.^[4]

22 августа 2008 г. FDA одобрило ромиплостим в качестве долгосрочного лечения хронической ИТП у взрослых, которые не ответили на другие виды лечения, такие как кортикостероиды, внутривенный иммуноглобулин, Rho (D) иммунный глобулин или же спленэктомия.^[1]^[5]

Схема лечения

Лечение ромиплостимом обычно назначается с интервалом в неделю через подкожная инъекция. Перед инъекцией полный анализ крови (CBC), так как дозировка зависит от массы тела человека и количество тромбоцитов на время лечения. Целью лечения является поддержание количества выше 50 000 на кубический миллиметр (мм³) крови, чтобы не достичь нормального количества, определяемого как 150 000–450 000 на мм³ у большинства здоровых людей. Если в течение двух недель подряд достигается счет 200000 или выше, вводят уменьшенную дозу или лечение приостанавливают до тех пор, пока количество не упадет ниже 200000. К отмене ромиплостима следует подходить с большой осторожностью, поскольку может произойти быстрое снижение количества тромбоцитов, что может привести к кровоточащий диатез.

Клиническая эффективность

В хорошо спланированных 24-недельных исследованиях фазы III ромиплостим оказался значительно более эффективным, чем плацебо, в достижении основной конечной точки устойчивого ответа тромбоцитов, определенного протоколом, у взрослых с хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой, подвергнутых спленэктомии или спленэктомии.^[6]

Побочные эффекты

Эффект ромиплостима заключается в стимуляции мегакариоциты производить тромбоциты быстрее, чем обычно, тем самым подавляя иммунная система способность их уничтожить. Поскольку это связано с изменениями в Костный мозг химия, ряд потенциально серьезных побочные эффекты может развиться, включая смерть, миалгия, дискомфорт в суставах и конечностях, бессонница, тромбоцитоз, что может привести к летальному исходу сгустки, и фиброз костного мозга, последнее из которых может привести к небезопасное снижение в анализ крови.

внешняя ссылка

«Ромиплостим». Портал информации о наркотиках. Национальная медицинская библиотека США.

[Medscape-1] а ^б Вакнин, Яэль (4 сентября 2008 г.). «Одобрения FDA: Nplate, Aloxi, Vidaza». Medscape. Получено 4 сентября 2008. В свободном доступе при регистрации.

[pmid18242413-2] Кутер Д. Д., Бассель Дж. Б., Лайонс Р. М. и др. (Февраль 2008 г.). «Эффективность ромиплостима у пациентов с хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой: двойное слепое рандомизированное контролируемое исследование». Ланцет. 371 (9610): 395–403. Дои:10.1016 / S0140-6736 (08) 60203-2. PMID 18242413. S2CID 23827197.

[3] «Amgen обсудит Romiplostim BLA». наркотики.com. 12 марта 2008 г.. Получено 4 ноября 2008.

[4] Perreault, S; Бурзинский, Дж (2009). «Ромиплостим: новое средство, стимулирующее тромбопоэз». Am J Health Syst Pharm. 66 (9): 817–24. Дои:10.2146 / ajhp080524. PMID 19386944.

[5] «FDA одобряет Nplate (TM) для длительного лечения хронической ИТП у взрослых» (Пресс-релиз). Amgen. 22 августа 2008 г.. Получено 4 сентября 2008.

[6] Фрэмптон Дж. Э., Лизенг-Уильямсон К. А. (2009). «Ромиплостим». Наркотики. 69 (3): 307–317. Дои:10.2165/00003495-200969030-00006. PMID 19275274.

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]

[6]